Bioteknologiayhtiö Sartar Therapeutics kehittää täsmälääkettä tukikudossyöpiin. Yhtiön lääkeaihio voi tarjota uuden hoidon syöpiin, joihin ei vielä ole tehokasta hoitoa.
Pehmytkudossarkoomat ovat tukikudossyöpiä, joiden hoidossa ei ole tapahtunut merkittäviä edistysaskeleita vuosikymmeniin. Ne aiheuttavat vuosittain tuhansia kuolemia sekä huomattavia kustannuksia terveydenhuollolle.
Aikuisilla pehmytkudossarkoomat muodostavat prosentin kaikista syövistä mutta lapsilla jopa viidenneksen. Etäpesäkkeiden toteamisen jälkeen viiden vuoden eloonjäämisennuste on vain 25–30 %. Uusille tehokkaille hoidoille on miljardiluokan kysyntä.
Uusi syöpälääke, vanha tutkittu lääkeaine
Sartar Therapeuticsin kehitystyö perustuu yhtiön perustajien tutkimustuloksiin siitä, että anagrelidi-nimisellä lääkeaineella voidaan hoitaa syöpiä. Yhtiö kehittää lääkeaihiotaan erityisesti ruuansulatuskanavan stroomakasvaimiin eli GISTeihin sekä muihin pehmytkudossarkoomiin.
Anagrelidi on hyväksytty jo vuonna 1997 veritautilääkkeeksi, eli sen turvallisuus ja käyttäytymismekanismit tunnetaan erittäin hyvin. Tämän ansiosta Sartarin lääkeaihion alkuvaiheen kliiniset tutkimukset on mahdollista toteuttaa poikkeuksellisen nopeasti ja kustannustehokkaasti.
Myös riskit ovat pienemmät: noin 33 % uusiolääkkeistä etenee kliinisistä tutkimuksista myyntilupaan. Jos syöpälääke kehitetään alusta asti uudesta lääkemolekyylistä, vastaava todennäköisyys on vain 5 %.
Uusiolääkkeisiin keskittyvien yritysten markkinat olivat vuonna 2024 noin 35 miljardia dollaria, ja niiden ennustetaan kasvavan jopa 59 miljardiin dollariin vuoteen 2034 mennessä.
Harvinaislääkestatus tuo etulyöntiaseman markkinoilla
Sartar on tehnyt kaikki tarvittavat prekliiniset kokeet, joissa se on osoittanut soluviljelmillä ja eläinkokeilla, että sen lääkeaihio tehoaa ihmisen syöpäsoluihin. Nyt yhtiö on valmis siirtymään kliinisten tutkimusten faaseihin I ja IIa, joissa tutkitaan annostelua sekä saadaan tuloksia lääkkeen toimivuudesta ihmisissä.
Sartarin näkemyksen mukaan sen lääkeaihiolla on poikkeuksellinen kaupallisen läpimurron todennäköisyys suhteessa kehityshankkeen riskeihin, kustannuksiin ja kestoon. Lääkkeen potentiaalinen huippumyynti on yhtiön maltillisen arvion mukaan noin 2 miljardia euroa pelkästään GISTin osalta.
Yhtiön keskeinen kilpailuetu ovat harvinaislääkestatukset, joita yhtiöllä on Euroopassa GISTin hoitoon sekä Yhdysvalloissa GISTin ja kaikkien muiden pehmytkudossarkoomien hoitoon. Jos Sartarin lääke saa myyntiluvan, sille on turvattu markkinayksinoikeus seitsemäksi vuodeksi Yhdysvalloissa ja kymmeneksi EU:ssa.
Harvinaislääkestatuksesta on hyötyä myös jo kehitysvaiheessa, jossa viranomaisyhteistyö on tiiviimpää ja hyväksymisprosessit nopeutettuja.
Alalla jopa miljardien yrityskauppoja
Lääkkeiden uusiokäyttöön tai GISTin hoitoon liittyvien yrityskauppojen hinnat ovat viime aikoina vaihdelleet noin 100 miljoonasta useisiin miljardeihin. Esimerkiksi tammikuussa 2025 Glaxo Smith Kline osti 1,15 miljardilla dollarilla IDRx-nimisen lääkekehitysyhtiön, joka oli uuden GIST-lääkkeen kliinisessä kehityksessä faasissa I.
Yhtiön tavoite on kehittää lääkeaihiotaan faasin II loppuun, jolloin sillä on arvionsa mukaan vahva asema kumppanuusneuvottelussa. Sartar tavoittelee noin vuonna 2030 yrityskauppaa tai fuusiota suuremman lääkeyhtiön kanssa, joka voi viedä lääkkeen tehokkaasti markkinoille.
Lääkekehityksessä on tyypillistä, että etenkin faasissa II onnistuminen kasvattaa kehittäjäyhtiön arvoa huomattavasti. Suuret lääkefirmat nimittäin etsivät yleensä lisensoitavaksi tai ostettavaksi lääkeaihioita, jotka on viety tämän vaiheen läpi hyvin tuloksin.
Sartarin operatiivisella tiimillä on erittäin laaja kokemus lääkekehityksen eri vaiheista. Sartarin kliininen ohjausryhmä puolestaan koostuu maailman johtavista sarkoomatutkijoista, jotka odottavat yhtiön lääkkeestä läpimurtoa alalle.